Archiv článků: cystická fibróza

Nová verze CRISPR umožňuje vkládat i velké kusy genomu

Technika navržená na MITu umožňuje dodávat geny dlouhé až 36 000 párů bází DNA do několika typů lidských buněk a také do jaterních buněk myší. Nová technika by mohla být účinná pro léčbu nemocí, které jsou způsobeny defektními geny s velkým počtem mutací, jako je například cystická fibróza. Genová terapie …

více »

Prime editing DNA opravil mutaci způsobující cystickou fibrózu

Genetická léčba na dosah? Vědci z Hubrecht Institute dokázali opravit mutace způsobující cystickou fibrózu v laboratorně kultivovaných lidských kmenových buňkách. Ve spolupráci s UMC Utrecht a Oncode Institute použili techniku prime editing k náhradě vadné části DNA. Studie zveřejněná v Life Science Alliance má ukazovat, že prime editing je bezpečnější …

více »