Neurodegenerativní onemocnění, jako je Alzheimerova, Parkinsonova nebo Huntingtonova choroba, se vyznačují ukládáním proteinových shluků (agregátů) v mozku pacientů. Nová studie zkoumá, proč se shluky huntingtinu na počátku choroby tvoří v určité konkrétní oblasti mozku. Závisí to nějak na typu buněk? Netoxická forma tohoto proteinu je totiž přítomna ve všech mozkových …
více »Váčky v krvi mohou odhalit Huntingtonovu chorobu
Pro sledování vzniku a vývoje nemocí nebo účinnosti léčby jsou nezbytné ukazatele, které odráží stav postižení tkání a jsou zároveň snadno dostupné. Vědcům z Ústavu živočišné fyziologie a genetiky AV ČR se podařilo z krve izolovat malé částice, které jsou schopné nést informaci o neurodegenerativním onemocnění – Huntingtonově chorobě. Další …
více »V Evropě mohou začít klinické testy nové léčby Huntingtonovy choroby
Liběchovská miniprasata z centra PIGMOD Ústavu živočišné fyziologie a genetiky AV ČR byla použita v preklinických testech nové terapie Huntingtonovy choroby, závažného lidského onemocnění postihujícího mozek. Nadějné výsledky otevřely cestu terapie do fáze klinických testů, a posouvají tak reálné možnosti léčení onemocnění blíž k pacientům v Evropě. Vědci z centra …
více »Nová genová terapie Huntingtonovy choroby vstupuje do klinických studií
Právě před deseti lety, v létě 2009, se ve výzkumném Centru PIGMOD v Ústavu živočišné fyziologie a genetiky AV ČR v Liběchově narodila první transgenní samice miniaturního prasete. Do její genetické informace byl začleněn mutovaný, tedy nesprávně tvarovaný lidský gen způsobující nevyléčitelnou Huntingtonovu chorobu. Na Adéle, jak byla prasnička pojmenována, …
více »CRISPR dokáže editovat i RNA
Naděje pro lidi s ALS a Huntingonovou chorobou? Metoda CRISPR-Cas9 se standardně používá k vystřihování sekvencí z DNA. Vědci z University of California v San Diegu nyní v časopisu Cell publikovali i pokus využít CRISPR také k úpravám RNA (tzv. RCas9) Podařilo se jim proces provést i v živých buňkách …
více »Naděje pro pacienty s Huntingtonovou nemocí
Genová terapie byla demonstrována na speciálně vyšlechtěných miniaturních prasatech. Vektorem je virus píchaný do mozku. Tým vědců v čele s Janem Chrastinou a Romanem Liščákem koncem minulého týdne ukončil na půdě brněnské Veterinární a farmaceutické univerzity dvoutýdenní experimenty, které se do budoucna mohou stát nadějí pro pacienty s Huntingtonovou chorobou. …
více »