Sciencemag.cz
Doporučujeme
Buňkami, které budou ve studii účastníkům podávány, jsou tzv. mezenchymální stromální/kmenové buňky.
Díky spolupráci s Masarykovou univerzitou a pacientskou organizací DEBRA ČR, z. ú. se ve Fakultní nemocnici Brno chystá zahájení akademického klinického hodnocení fáze I/II pro pacienty s vzácným vrozeným onemocněním epidermolysis bullosa známým také jako nemoc motýlích křídel. V rámci studie bude podávána buněčná terapie, na jejímž vývoji několik let pracovali odborníci Farmakologického ústavu Lékařské fakulty z pracoviště Advanced Cell Immunotherapy Unit (ACIU). Cílem studie je v prvé řadě ověřit bezpečnost buněčné terapie podávané injekčně do chronických ran. Vědce a lékaře budou také zajímat první informace o tom, nakolik podávané buňky podporují hojení. Studie se v následujících 5 letech zúčastní 15 nemocných a pečovat o ně bude tým lékařů a sester pod vedením MUDr. Jitky Vokurkové, Ph.D. z Kliniky popálenin a plastické chirurgie a prim. MUDr. Hany Bučkové, Ph.D. z EB Centra při Dětském kožním oddělení Pediatrické kliniky. Studie vznikla díky podpoře výzkumné infrastruktury CZECRIN v rámci projektu CZECRIN PRO PACIENTY financovaného z Evropského fondu pro regionální rozvoj.
V první části nové studie bude buněčná terapie podána ve dvou dávkách pouze dospělým pacientům, kteří se zapojí na přelomu roku 2021 a 2022. Po vyhodnocení bezpečnosti se pak v příštím roce přistoupí k otevření náboru i pro dětské pacienty, a to postupně v určitých věkových kategoriích, jak v těchto raných fázích klinického výzkumu vyžadují regulační autority včetně Státního ústavu pro kontrolu léčiv, který klinické hodnocení povolil v květnu 2021.
Buňkami, které budou ve studii účastníkům podávány a které mají podle dosavadních preklinických i klinických výzkumů hojivý potenciál u kožních lézí různého původu, jsou tzv. mezenchymální stromální/kmenové buňky (MSC). Tyto buňky jsou fyziologicky přítomny v lidském organismu a slouží právě k opravám poškozených tkání. Ovlivňují také funkce imunitního systému – jsou schopny tlumit přehnanou zánětlivou reakci, která se objevuje v chronických kožních ranách. V minulosti se ukázalo, že vydatným zdrojem MSC je kromě kostní dřeně i tuková tkáň. Ta je i snadno dostupná, neboť je za běžných podmínek odpadním produktem liposukce a je bez dalšího využití likvidována.
Odborníci ACIU adaptovali metodu získávání MSC z tukové tkáně odebrané liposukcí a vyvinuli soubor laboratorních zkoušek k ověření mikrobiologické a imunologické kvality vyrobeného léčivého přípravku. Tukovou tkáň pro vývoj i výrobu buněčné terapie darovali dobrovolníci a byla odebrána rovněž na Klinice popálenin a plastické chirurgie. Pokud se bezpečnost a efekt buněčné terapie podávané injekčním způsobem osvědčí, výzkumníci by rádi dál pokračovali méně invazivní metodou. Ve spolupráci s Technickou univerzitou v Liberci (TUL) již společně pracují na vývoji povrchového krytí ran, které by kombinovalo výhody pokročilých nanomateriálů vyvinutých vědci z TUL a buněčné terapie vyvíjené v ACIU.
O epidermolysis bullosa
Epidermolysis bullosa je genetické onemocnění, jehož příčinou jsou mutace v genech pro specifické bílkoviny pojivové tkáně. Následkem mutací je narušena soudržnost jednotlivých vrstev kůže, sliznic a vnitřních orgánů. Kauzální léčba není dostupná, péče o pacienta je zaměřena hlavně na péči o velmi křehkou kůži, očistu ran, podporu jejich hojení a prevenci infekce.
