Archiv článků: genová léčba

Nová verze CRISPR umožňuje vkládat i velké kusy genomu

Technika navržená na MITu umožňuje dodávat geny dlouhé až 36 000 párů bází DNA do několika typů lidských buněk a také do jaterních buněk myší. Nová technika by mohla být účinná pro léčbu nemocí, které jsou způsobeny defektními geny s velkým počtem mutací, jako je například cystická fibróza. Genová terapie …

více »

Rok 2021 v medicíně: v ČR jsou dostupné CART buněčné terapie

Z poslední analýzy IQVIA EFPIA Pipeline Review 2021 vyplývá, že Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) v roce 2020 schválila 55 nových léčiv nebo léčiv v nových indikacích. „Nejčastěji se jednalo o přípravky určené k léčbě onkologických a infekčních onemocnění, dále pak imunologických, neurologických a srdečních obtíží. Oproti roku 2019 se jedná o 80% nárůst,“ …

více »

Šance na zpomalení amyotrofní laterální sklerózy (ALS)

Genové terapie je schopná utlumit zmutovaný gen superoxid dismutázy SOD1 vyvolávající ALS. Týmu vědců pod vedením Martina Maršaly z Kalifornské univerzity v San Diegu se podařilo vyvinout a úspěšně otestovat novou operačně-aplikační metodu. Ta by v budoucnu ve spojení s genovou terapií mohla zpomalit postup amyotrofní laterální sklerózy (ALS), degenerativního onemocnění …

více »