Sciencemag.cz
Doporučujeme
Genová terapie byla demonstrována na speciálně vyšlechtěných miniaturních prasatech. Vektorem je virus píchaný do mozku.
Tým vědců v čele s Janem Chrastinou a Romanem Liščákem koncem minulého týdne ukončil na půdě brněnské Veterinární a farmaceutické univerzity dvoutýdenní experimenty, které se do budoucna mohou stát nadějí pro pacienty s Huntingtonovou chorobou. Podle odborníků byly experimenty úspěšné, jejich další testování bude pokračovat na podzim.
Cílem desítek experimentů, které probíhaly od 24. července do 4. srpna, bylo ověřit bezpečnost a účinnost takzvané genové terapie, pomocí které se vědci snaží oddálit nástup Huntingtonovy choroby. „Huntingtonova choroba je dědičné, dosud nevyléčitelné onemocnění. Vzhledem k tomu, že se jedná o neurodegenerativní onemocnění, dochází postupně k poškozování nervové tkáně u pacienta, za což je zodpovědný změněný, mutovaný, gen. A právě ten se snažíme umlčet cestou genové terapie,“ vysvětlil neurochirurg Jan Chrastina z Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně, který byl jedním z hlavních operatérů.
„Na speciálně vyšlechtěných miniaturních prasatech tak demonstrujeme situaci, kdy je nemocnému podávána takzvaná genová terapie. Druh viru se prasatům píchá do těch částí mozku, které jsou nemocí nejvíce postiženy, a poté prostřednictvím magnetické rezonance přesně sledujeme a kontrolujeme, zda enzymy produkt mutovaného genu rozloží,“ upřesnil Roman Liščák z Nemocnice Na Homolce v Praze. Podle něj byly experimenty úspěšné a potvrdily bezpečnost a účinnost genové terapie na animálních modelech. Díky tomu budou experimenty pravděpodobně pokračovat letos na podzim, odborníci navíc požádají o schválení klinické studie.
Na experimentech spolupracovali vědci z Fakultní nemocnice u sv. Anny v Brně a jejího Mezinárodního centra klinického výzkumu (FNUSA-ICRC), Nemocnice Na Homolce, Centra PIGMOD, Ústavu živočišné fyziologie a genetiky AV ČR, ale také technici z holandské firmy UniQure a britské firmy Renishaw. Projekt, kterému poskytlo technologie Animální centrum FNUSA-ICRC, splňuje současné evropské a národní právní předpisy a 3R politiku pro výzkum in vivo. Všechny experimenty byly schváleny příslušným národním úřadem.
„Huntingtonovou chorobou v současnosti trpí zhruba 1 z 10.000 lidí. Zatímco v České republice se jedná zhruba o tisíc lidí, celosvětově se dá počet pacientů odhadnout na tři čtvrtě milionu. Vzhledem k tomu, že je nemoc dosud považovaná za nevyléčitelnou, jakýkoliv krok směrem k nalezení cesty, jak nemoc vyléčit nebo alespoň oddálit, bude mít vliv na velký počet pacientů a jejich rodin,“ uvedl ředitel svatoanenské nemocnice Martin Pavlík.
Huntingtonova choroba byla poprvé popsána roku 1872 americkým lékařem Georgem Huntingtonem. Jde o vážné dědičné onemocnění, které propuká nejčastěji mezi třicátým a čtyřicátým rokem. Jeho podstatou je poškození některých nervových buněk v mozku, které začínají postupně odumírat. Mezi hlavní příznaky této nemoci patří například poruchy pozornosti, nekontrolovatelné pohyby, zapomínání, změny osobnosti či demence.
