Schopnost doručovat do buňky molekuly různé velikosti usnadňuje využití systému i ve velmi odlišných genových terapiích. Vědci z Ústavu organické chemie a biochemie AV ČR objevili nový typ látek schopných bezpečně transportovat do buněk různé typy nukleových kyselin, které se používají pro léčebné účely, od základních stavebních kamenů až po …
více »Léčba spinální svalové atrofie pomocí genové terapie má být přelomová
Lék jako takový je tvořen dvěma základními částmi, tj. genem a vektorem. Dosud byla léčba paralyzující kosterní svalstvo možná pomocí modifikující léčby, která se aplikovala dětem lumbální punkcí několikrát ročně. Léčbu ale často komplikovala zhoršující se skolióza a nadále nemohla být indikována. Nyní je na trhu převratná léčba, která jde …
více »Genová terapie by mohla pomoci v léčbě Usherova syndromu
Vektor přiměje světločivné buňky oka produkovat chybějící bílkovinu. Mezinárodní tým českých a německých vědců se pokouší nahradit jednu z mutací genu, které způsobují dosud neléčitelné, dědičné onemocnění sluchu a zraku, tzv. Usherův syndrom, pomocí genové terapie. V liběchovském centru PIGMOD Ústavu živočišné fyziologie a genetiky Akademie věd ČR se podařilo …
více »Nové biomarkery predikují úspěšnost genové CAR-T terapie proti rakovině
Buňky CAR-T se připravují z bílých krvinek pacienta, ty jsou pak geneticky upraveny v laboratoři a opět navráceny do těla. Vědkyně z výzkumné skupiny Michala Šmídy působící ve vědecko-výzkumném centru CEITEC Masarykovy univerzity ve spolupráci se svými kolegy z Interní hematologické a onkologické kliniky Fakultní nemocnice Brno a Lékařské fakulty …
více »Genová terapie je nadějí i proti koronaviru
Nový přehled považuje genovou terapii za nejnadějnější cestu až do vyvinutí vakcíny. Postupovat by mělo pomocí speciálně upravených tzv. adeno-asociovaných virů. Na téma koronaviru bylo publikováno obrovské množství informací. V databázích typu Google Scholar je přes 1650 vědeckých/recenzovaných článků. Ve Frontiers in Microbiology byla nyní publikována studie, respektive metastudie/shrnutí (review), …
více »První buněčná genová terapie nádoru v ČR
Pacientovi jsou odebrány bílé krvinky, do nichž je pak vložena speciální genetická informace. Tým lékařů a sester Interní hematologické a onkologické kliniky FN Brno a LF MU provedl v prosinci 2019 první podání buněčné genové onkologické terapie ve Fakultní nemocnici Brno a nemocný pacient mohl před Vánocemi opustit nemocnici. Pacientovi …
více »Nová genová terapie Huntingtonovy choroby vstupuje do klinických studií
Právě před deseti lety, v létě 2009, se ve výzkumném Centru PIGMOD v Ústavu živočišné fyziologie a genetiky AV ČR v Liběchově narodila první transgenní samice miniaturního prasete. Do její genetické informace byl začleněn mutovaný, tedy nesprávně tvarovaný lidský gen způsobující nevyléčitelnou Huntingtonovu chorobu. Na Adéle, jak byla prasnička pojmenována, …
více »CRISPR dokáže editovat i RNA
Naděje pro lidi s ALS a Huntingonovou chorobou? Metoda CRISPR-Cas9 se standardně používá k vystřihování sekvencí z DNA. Vědci z University of California v San Diegu nyní v časopisu Cell publikovali i pokus využít CRISPR také k úpravám RNA (tzv. RCas9) Podařilo se jim proces provést i v živých buňkách …
více »Naděje pro pacienty s Huntingtonovou nemocí
Genová terapie byla demonstrována na speciálně vyšlechtěných miniaturních prasatech. Vektorem je virus píchaný do mozku. Tým vědců v čele s Janem Chrastinou a Romanem Liščákem koncem minulého týdne ukončil na půdě brněnské Veterinární a farmaceutické univerzity dvoutýdenní experimenty, které se do budoucna mohou stát nadějí pro pacienty s Huntingtonovou chorobou. …
více »